انجمن سلول های بنیادی و پزشکی بازساختی دانشگاه شاهد
کم خونی سلولی داسی شکل یک اختلال خونی ارثی است که در آن گلبول های قرمز به شکل داسی/ هلالی در میآیند. باعث عفونتهای مکرر، تورم دستها و پاها، درد، خستگی شدید و تاخیر در رشد یا بلوغ میشود. درمان معمولاً بر کنترل علائم متمرکز است و ممکن است شامل داروهای ضد درد در طول بیماری باشد. هیدروکسی اوره برای کاهش تعداد دوره های درد؛ آنتی بیوتیک ها و واکسن ها برای جلوگیری از عفونت های باکتریایی و انتقال خون.
در حالی که درمان برای این بیماری شدید، مبهم باقی مانده است، مطالعه اخیر در مجله پزشکی New England (اثر بیولوژیکی و بالینی لنتیگلوبین را برای بیماری سلول داسی شکل توسط Kanter و همکاران)، در صورت اثبات قابل اجرا بودن، ممکن است یک درمان احتمالی باشد.
در سرمقالهای در مجله پزشکی New England این هفته، دکتر Martin Steinberg ، استاد پزشکی در دانشکده پزشکی دانشگاه Boston ، در مورد نتایج این مطالعه که اولین ژن درمانی موفق برای بیماری سلول داسی شکل بود که در آن یک ژن را به سلولهای بنیادی خون بیمار اضافه میکنند و این از عوارض بیماری سلول داسی شکل جلوگیری میکند اظهار نظر میکند. Steinberg که همچنین متخصص خون در مرکز پزشکی Boston است، توضیح می‌دهد:”ژن‌درمانی با سلولهای بنیادی اتولوگ، امکان درمان را برای همه بیماران بدون نیاز به سرکوب سیستم ایمنی گسترش می‌دهد.”
در حالی که بیماران شرکت‌کننده در این مطالعه دیگر علائم بیماری سلول داسی شکل را نداشتند، Steinberg خاطرنشان میکند که طول عمر بیشتر گلبول‌های قرمز خون کمتر از حد طبیعی است که به نظر او می‌تواند در دراز مدت با برخی عوارض همراه باشد.
Steinberg معتقد است که برای بیماران پذیرش این درمان دشوار و بسیار پرهزینه ، درمان باید تقریباً شفابخش و یا مادام العمر باشد. او می‌گوید:”در این مرحله ما هنوز پایداری نتایج را نمی‌دانیم، اما بر اساس این مطالعه، چشم‌انداز خوب به نظر می‌رسد.”
Steinberg اذعان میکند که هر گونه ژن درمانی بسیار مؤثر سلامت اکثر افراد مبتلا به بیماری سلول داسی شکل را در سراسر جهان بهبود نمی‌بخشد. “بیشتر بیماران مبتلا به این بیماری در آفریقا و هند زندگی میکنند که دسترسی به مراقبتهای بهداشتی با تکنولوژی بالا محدود است. آنچه مورد نیاز است داروهای بیشتری است که می تواند به صورت خوراکی مصرف شود و سطح هموگلوبین جنین را افزایش دهد. این احتمال سود بیشتری برای جمعیتهایی خواهد داشت که بیشترین آسیب را ازین بیماری خواهند دید.”
منبع:
https://www.sciencedaily.com/releases/2022/02/220216170214.htm
