انجمن سلول های بنیادی و پزشکی بازساختی دانشگاه شاهد
یک مطالعه منتشر شده در New England Journal of Medicine نشان میدهد که یک روش آزمایشی سلول بنیادی و ژن درمانی، 48 کودک از 50 کودک متولد شده با یک بیماری کشنده به نام ADA-SCID را، درمان کرده است.
کودکان مبتلا به ADA-SCID ، (نقص ایمنی ترکیبی شدید ناشی از کمبود آدنوزین دآمیناز) فاقد يك آنزیم کلیدی ضروري براي يك سيستم ايمني سالم و عملگر هستند. در نتیجه، حتی یک عفونت ساده می تواند برای این کودکان کشنده باشد و در صورت عدم درمان، بیشتر آنها در دو سال اول زندگی خواهند مرد.
در این مطالعه، محققان دانشگاه کالیفرنیای لس آنجلس (UCLA) وGreat Ormond Street Hospital (GOSH)لندن، برخی از سلولهای بنیادی خون ساز خود کودکان را گرفتند و در آزمایشگاه، جهش ژنتیکی که باعث ADA-SCID می شود را اصلاح کردند. سپس آنها آن سلول ها را به کودکان بازگرداندند. امید این بود که به مرور سلولهای بنیادی اصلاح شده، ذخيره خوني جدیدی ایجاد کرده و سیستم ایمنی بدن را ترمیم کنند.
محققان نتایج مربوط به کودکان دو و سه ساله پس از درمان را گزارش کردند.
دکتر Don Kohn ، استاد برجسته میکروبیولوژی، ایمونولوژی و ژنتیک مولکولی در دانشکده پزشکی David Geffen در UCLA و عضو مرکز پزشکی بازساختي و تحقیقات سلول های بنیادی Eli and Edythe در UCLA ، می گوید:” طي سه آزمایش بالینی، 50 بیمار تحت درمان قرار گرفتند، و نتایج کلی بسیار دلگرم کننده بود”
“همه بیماران، زنده و سالم هستند و به نظر می رسد در بیش از 95 درصد آنها، این درمان، مشکلات اساسی سیستم ایمنی بدن آنها را اصلاح کرده است.”
دو نفر از کودکان به درمان پاسخ ندادند و هر دو به درمان استاندارد مراقبت رايج بازگشتند. یکی از آنها پس از آن تحت پیوند مغز استخوان قرار گرفت. هیچ یک از کودکان در این مطالعه عوارض جانبی جدی را تجربه نكرده اند.
