روش جدید سن رافائل میلان برای مبارزه علیه نقص ایمنی در کودکان

این موضوع که برخی بیماران را  به دلیل این که سیستم ایمنی بدن آنها علیه هیچ آنتی ژن خارجی واکنش نشان نمی دهد داخل حباب های پلاستیکی بسته و به دور از هر تماس خارجی نگه میداشتند ، حیرت آور بود .

امروزه طبق پژوهش های انجام شده توسط دانشمندان ، غیر فعال شدن عملکرد آنزیم آدنوزین دآمیناز در ADA-SCID ( نقص مرکب آدنوزین دآمیناز ) که باعث یک نقص ایمنی خطرناک میشود ، سرانجام به وسیله ژن درمانی که در سن رافائل توسعه یافته ، درمان میشود.

تحقیقات نهایی با نتایج بالینی ترکیب شد که حاصل بررسی های تیم‌HSR_TIGET  برای توسعه روش های درمانی بود . این تیم از سال ۲۰۰۰ به رهبری ماریا گارازیا رونکارلو و الساندرو آیوتی فعالیت خود را آغاز کرده بود که در نهایت نتایج کار در یک ژورنال پزشکی انگلیسی چاپ شد.

بیش تر از ۸ سال پیش اولین کودک مبتلا به ADA-SCID معالجه شد . اکنون با اطمینان کامل می توان گفت که این روش درمانی پس از سال ها تحقیق و بررسی کاربردی و ایمن است . ۹ کودک که به خاطر بیماری خود درمحیط ایزوله زندگی می کردند، در حال حاضر پس از درمان، بزرگ شده اند ، به مدرسه می روند ، زندگی معمولی دارند و در اخر می توان گفت که آن ها درمان شده اند .

وضعیت جسمانی کودکی که در این اواخر مبتلا به بیماری ADA-SCID بود و والدینش تا به حال سه فرزند خود را در اثر ابتلا به بیماریADA-SCID از دست داده بودند ، فورا تشخیص داده شده و والدین و پزشکان او با HSR-TIGET ارتباط برقرار کردند .

ژن درمانی بر روی او زمانی انجام شد که او تنها سه ماه داشت ، پزشکان سلول های بنیادی او را از مغز استخوانش جدا کردند و در آزمایشگاه ۲ ژن سالم ADA را با استفاده از یک وکتورخاص ، رترو ویروس ،  به درون سلول های او جای دادند.

بعد از القا و انتقال سلول های بنیادی جدید به مغز استخوان ، شروع به کار کرده و تولید سلول های خونی که دارای آنزیم ADA عادی بودند را آغاز کردند .

تنها یک سال پس از درمان این کودک او سالم مانده و سیستم ایمنی او شروع به عملکرد عادی خود کرده بود .

http://www.stem-cell-news.com